2023年4月27日，CDE正式發布《人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》。該指導原則主要為按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的人源干細胞產品的上市申請階段的藥學研究提供技術指導。

該指(zhi)導原則中的(de)(de)“人源干(gan)細(xi)胞(bao)產(chan)品(pin)”是指(zhi)起源于人的(de)(de)成體(ti)（干(gan)）細(xi)胞(bao)（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干(gan)細(xi)胞(bao)（embryonic stem cells,ESCs）和誘(you)導多能(neng)干(gan)細(xi)胞(bao)（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過(guo)一系列涉及干(gan)細(xi)胞(bao)的(de)(de)體(ti)外操作，一般包(bao)括擴增、基因修飾(shi)、誘(you)導分化、轉（分）化等，獲得的(de)(de)干(gan)細(xi)胞(bao)及其衍(yan)生細(xi)胞(bao)，加入制劑輔(fu)料(liao)，分裝至(zhi)特定(ding)容器，并符合(he)特定(ding)藥品(pin)放行(xing)標(biao)準，可直(zhi)接應用(yong)(yong),也可與組織工程(cheng)材(cai)料(liao)組合(he)應用(yong)(yong)于臨床的(de)(de)治(zhi)療(liao)產(chan)品(pin)。其中，由于涉及人類細(xi)胞(bao)，生產(chan)用(yong)(yong)細(xi)胞(bao)需符合(he)國家倫理方面的(de)(de)相關(guan)規定(ding)。

由于人源(yuan)干(gan)細胞(bao)產品可能涉(she)及多方面的(de)(de)技術(shu)要求，在參考(kao)該(gai)指(zhi)導(dao)原(yuan)則的(de)(de)同時，也可同時參考(kao)其他藥品、細胞(bao)治療(liao)、基(ji)因治療(liao)等(deng)方面的(de)(de)相關指(zhi)導(dao)原(yuan)則。該(gai)指(zhi)導(dao)原(yuan)則不涉(she)及生殖(zhi)細胞(bao)、造血干(gan)細胞(bao)移植等(deng)產品。

2023年4月(yue)28日，CDE發布關于公(gong)開征求 ICH《S12：基因治(zhi)療產品非臨(lin)床(chuang)生物分布的考慮》實施建(jian)議和中文版的通知。

該(gai)(gai)指導原則(ze)的(de)(de)目的(de)(de)是為基因治(zhi)療（GT）產品研發中(zhong)開展非臨床(chuang)生物(wu)分布（BD）研究提供(gong)協調一致的(de)(de)建(jian)議。該(gai)(gai)指導原則(ze)為非臨床(chuang) BD 研究的(de)(de)整體設計提供(gong)了建(jian)議，也提供(gong)了解(jie)釋和(he)(he)應用 BD 數據以支持非臨床(chuang)研發計劃和(he)(he)臨床(chuang)試驗(yan)設計的(de)(de)考慮。該(gai)(gai)指導原則(ze)中(zhong)的(de)(de)建(jian)議旨(zhi)在促進 GT 產品的(de)(de)研發，同時遵循 3R 原則(ze)（減少/優化/替代），避(bi)免不必(bi)要的(de)(de)動物(wu)使(shi)用。征(zheng)求(qiu)意見(jian)1個月。

2023年5月9日，衛健委公開征求關于體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）的意見。體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經體外操作后作為研究性干預措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。該指引適用于由醫療機構的研究者發起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。

體細胞臨(lin)床研究(jiu)不同(tong)于藥物臨(lin)床試驗(yan)，其研究(jiu)的出發點不以上市為目的，而是基于其前期(qi)的研究(jiu)基礎(chu)開(kai)展的一(yi)種早期(qi)臨(lin)床探索，用于回答(da)某(mou)些科(ke)學問題或(huo)驗(yan)證(zheng)某(mou)些科(ke)學假(jia)設。

雖然體(ti)細(xi)胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究的(de)(de)(de)成果(guo)有可(ke)能(neng)對(dui)進一(yi)步的(de)(de)(de)體(ti)細(xi)胞(bao)治療產(chan)品和(he)技(ji)術開(kai)發提供科學支持，但體(ti)細(xi)胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究管理不是，也不能(neng)代替藥(yao)(yao)(yao)物(wu)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)(yan)管理。對(dui)于(yu)以上市(shi)為目的(de)(de)(de)的(de)(de)(de)，有同類產(chan)品（針對(dui)同一(yi)適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)(de)同一(yi)個靶點）已獲得藥(yao)(yao)(yao)物(wu)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)(yan)審批(pi)擬開(kai)展(zhan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)(yan)或(huo)者正在(zai)開(kai)展(zhan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)(yan)的(de)(de)(de)體(ti)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑(ji)，已按藥(yao)(yao)(yao)品申(shen)報(bao)和(he)納入藥(yao)(yao)(yao)品管理的(de)(de)(de)體(ti)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)(yan)，以及已進入臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)應(ying)用的(de)(de)(de)體(ti)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑(ji)不適用該(gai)指引(yin)。征求意見截止時間5月(yue)24日。

2023年5月12日，上海醫藥行業協會正式發布《免疫細胞治療產品生產用質粒生產質量管理指南》。該文件適用于生產免疫細胞治療產品體外基因修飾系統用的質粒的生產質量管理，為進一步完善細胞治療產品的法規標準體系奠定基礎。

質(zhi)(zhi)粒作(zuo)為體外基(ji)(ji)因修(xiu)飾(shi)系統的(de)生產(chan)(chan)用起(qi)始關(guan)(guan)鍵物料(liao)，被用于將目(mu)的(de)基(ji)(ji)因轉染到基(ji)(ji)因修(xiu)飾(shi)載體中（如慢病毒載體），進一步生產(chan)(chan)免(mian)(mian)疫(yi)細(xi)胞治療產(chan)(chan)品(pin)。此類質(zhi)(zhi)粒通常不(bu)(bu)(bu)直接作(zuo)用于免(mian)(mian)疫(yi)細(xi)胞治療產(chan)(chan)品(pin)，其生產(chan)(chan)、檢(jian)驗和放行管理(li)應(ying)參考《藥品(pin)生產(chan)(chan)質(zhi)(zhi)量管理(li)規范》及(ji)其相關(guan)(guan)附(fu)錄的(de)要求(qiu)(qiu)，應(ying)根據(ju)其使用于不(bu)(bu)(bu)同的(de)研(yan)發階段、不(bu)(bu)(bu)同的(de)基(ji)(ji)因修(xiu)飾(shi)載體及(ji)免(mian)(mian)疫(yi)細(xi)胞治療產(chan)(chan)品(pin)及(ji)其不(bu)(bu)(bu)同的(de)生產(chan)(chan)工藝需(xu)求(qiu)(qiu)，企業(ye)可以根據(ju)風(feng)險評估的(de)結(jie)果確定(ding)生產(chan)(chan)過程中適用GMP要求(qiu)(qiu)的(de)符(fu)合程度。

2023年5月18日，藥典會公開征求關于《中國藥典》藥包材微生物檢測指導原則的意見。指導原則為藥包材成品質量控制中微生物檢測項目設置、方法建立、指標制定以及檢測頻次等提供指導。 

無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)一般直接(jie)用(yong)于無(wu)(wu)菌(jun)(jun)工藝生(sheng)產(chan)的(de)無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥(yao)(yao)品(pin)，藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)生(sheng)產(chan)企(qi)業宜對(dui)藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)成品(pin)設(she)置(zhi)(zhi)無(wu)(wu)菌(jun)(jun)檢查項目(mu)。用(yong)于無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥(yao)(yao)品(pin)的(de)非無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)，無(wu)(wu)論是否需(xu)要清洗環節，無(wu)(wu)論清洗環節是由藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)或(huo)藥(yao)(yao)品(pin)生(sheng)產(chan)企(qi)業完成，最終均需(xu)藥(yao)(yao)品(pin)生(sheng)產(chan)企(qi)業采用(yong)適當的(de)方(fang)式進行(xing)滅菌(jun)(jun)，該類(lei)藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)的(de)生(sheng)物負(fu)載(zai)測定數據(ju)有(you)助(zhu)于藥(yao)(yao)品(pin)生(sheng)產(chan)企(qi)業清洗和/或(huo)滅菌(jun)(jun)過程的(de)開發、確認和常規控制，一般由供需(xu)雙方(fang)在企(qi)業標準或(huo)質量協議(yi)中規定是否需(xu)要對(dui)藥(yao)(yao)包(bao)材(cai)成品(pin)設(she)置(zhi)(zhi)生(sheng)物負(fu)載(zai)測定項目(mu)。

用于非無菌藥(yao)品(pin)的非無菌藥(yao)包材(cai)，藥(yao)品(pin)生產(chan)企業一般不進(jin)行清(qing)洗、滅菌等處理(li)過程，藥(yao)包材(cai)生產(chan)企業宜對(dui)藥(yao)包材(cai)成品(pin)設置微生物限度檢查項目。

2023年4月17日，美國食(shi)品(pin)和藥(yao)物(wu)管理局（FDA）批準了同種異體細(xi)(xi)(xi)胞(bao)療(liao)(liao)法(fa)(fa)Omisirge (omidubicel-onlv)，以降低(di)血(xue)癌(ai)(ai)患者干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)移(yi)植后感染的(de)風險。這(zhe)是一種經過(guo)實質性改良的(de)同種異體（供體）臍帶血(xue)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)療(liao)(liao)法(fa)(fa)，可加(jia)快體內嗜(shi)中性粒細(xi)(xi)(xi)胞(bao)（白細(xi)(xi)(xi)胞(bao)的(de)一個子(zi)集）的(de)恢(hui)復并(bing)降低(di)感染發生(sheng)率。該(gai)產品(pin)適用于計劃在清髓性預(yu)處理方案（放療(liao)(liao)或(huo)化療(liao)(liao)等治療(liao)(liao)）后進行臍帶血(xue)移(yi)植的(de) 12 歲及以上患有血(xue)癌(ai)(ai)的(de)成人和兒科患者。 

2023年4月26日，歐盟(meng)委員會發(fa)布(bu)了歐盟(meng)藥(yao)品(pin)立法(fa)改革(ge)提案(an)(an)草案(an)(an)。這是二(er)十年來對歐盟(meng)藥(yao)品(pin)立法(fa)的最重大修訂。

草案最大的(de)變化之(zhi)一(yi)是簡化藥(yao)品審評流程，縮短(duan)藥(yao)品審評時間。在藥(yao)品上市審查(cha)時，只有(you)歐洲藥(yao)品管理(li)局(ju)(EMA)的(de)兩(liang)個委(wei)員會(hui)負責(ze)審查(cha)療效和安全性數據，而其他委(wei)員會(hui)將(jiang)被廢除。如果該項(xiang)立(li)法得(de)以實施(shi)，一(yi)種藥(yao)物從(cong)(cong)提(ti)交到(dao)獲得(de)授權(quan)的(de)平均時間將(jiang)從(cong)(cong)400天縮短(duan)至180天。歐盟委(wei)員會(hui)對已經(jing)獲得(de)EMA推薦的(de)藥(yao)物審核(he)時間，也(ye)將(jiang)從(cong)(cong)67天縮短(duan)至46天。對于"與重大公共衛生利(li)益有(you)關"的(de)藥(yao)物，這(zhe)個時間將(jiang)更短(duan)。

此(ci)外(wai)，歐盟(meng)委員會建議將大多數藥(yao)品(pin)的市場獨(du)占權(quan)從10年縮短到8年。如果產(chan)品(pin)符合特(te)定(ding)情況(kuang)，也可以(yi)延長這種獨(du)占權(quan)，如在所有歐盟(meng)成員國上(shang)市產(chan)品(pin)、產(chan)品(pin)可以(yi)解決未(wei)被滿足的需求、屬(shu)于治療多種疾病的藥(yao)物(wu)、或者(zhe)與其他藥(yao)物(wu)進(jin)行了比(bi)較試(shi)驗等。

2023年5月5日，歐洲藥典委員會（EPC）公布了2023年3月第175屆會議關于同意制定解決與mRNA疫苗及其組成部分的生產和控制相關問題的三份新通用文本的意見，即：

人用mRNA疫苗（5.36）將mRNA包裝在脂質(zhi)納(na)米顆粒中，即mRNA-LNP醫藥(yao)產品;

用于生(sheng)產人用mRNA疫(yi)苗(miao)的mRNA物(wu)質（5.39），制造mRNA疫(yi)苗(miao)的mRNA活性物(wu)質;

用于制備mRNA轉錄該的DNA模板（5.40），用于制備mRNA組分(fen)的起始(shi)材料。